Fáze 1 klinických zkoušek - cíle a testování

Fáze 1 klinických studií jsou první studie provedené na lidech otestovat drogu. Hlavním cílem těchto studií je určit, zda je lék nebo postup bezpečný. Před klinickými studiemi fáze 1 může být léčivo ve velké míře studováno na rakovinných buňkách v laboratoři a / nebo na laboratorních zvířatech. Úloha klinických studií fáze 1 v oblasti rakoviny se však v posledních letech výrazně změnila, a to z velké části důvodem pro projekt lidského genomu. Zatímco tyto pokusy byly v minulosti často "poslední příkopovou" snahou, s malou šancí, že by člověk měl prospěch, výzkumné studie fáze 1 mohou být místo toho vynikající (a jediné) možnost prodloužit život. Kromě toho, jelikož mnohé léky testované v těchto studiích byly pečlivě navrženy tak, aby zasahovaly do konkrétních cílů v průběhu a šíření rakoviny, mají tendenci být méně "riskantní" než v minulosti.V současné době existuje mnoho lidí, kteří přežili rakovinu kvůli existenci těchto studií.

Mějte na paměti, že cílem klinických studií je najít léčebné postupy, které buď lépe fungují, nebo mají méně nežádoucích účinků, než léky, které máme v současné době k dispozici. Všechny léky používané k léčbě rakoviny byly jednou testovány jako součást klinického hodnocení. Během této doby jediní lidé, kteří dokázali těžit z těchto léčivých přínosů, byli ti, kteří byli v klinické studijní skupině.

Definice a účel klinických studií fáze 1

Klinické studie fáze 1 se provádějí, aby se zjistilo, zda se jedná o experimentální lék nebo léčbu je bezpečný. Po ošetření v laboratoři nebo na zvířatech vstupuje do klinické studie fáze 1, která se provádí s lidmi. Tyto studie obvykle zahrnují jen malý počet lidí, aby zjistili, zda je lék nebo léčba bezpečné, a aby určil nejlepší dávku léku a jak by měl být podán (perorálně nebo intravenózně). Přestože primárním cílem těchto studií je zhodnotit bezpečnost, mohou také určit, zda léčba zřejmě funguje pro rakovinu.

Další fáze klinických studií

Existují tři fáze klinických studií, které musí být dokončeny před schválením léku FDA. Pokud se léčba objeví bezpečný na konci klinické studie fáze 1 může poté vstoupit do klinické studie fáze 2, což je studie provedená za účelem zjištění, zda se jedná o léčbu efektivní. Pokud je léčba nebo léčba považována za bezpečnou ve studii fáze 1 a je účinná ve studii fáze 2, pak vstoupí do klinické studie fáze 3. Klinické studie fáze 3 jsou mnohem větší a jsou prováděny, aby zjistili, zda je léčba nejen bezpečná a účinná, ale také funguje lépe nebo má méně nežádoucích účinků než ošetření, které jsou v současné době k dispozici.

Klinické studie fáze 1 se změnily v posledním desetiletí

Fáze 1 studií a co můžete očekávat, pokud jste zapsáni do jednoho, se v posledních několika letech výrazně změnily.

Mnoho nových léků, které byly testovány v klinických studiích fáze 1 v roce 2018, bylo pečlivě navrženo tak, aby fungovalo na přesné cestě růstu rakoviny.

Nejen, že takové léky jsou často méně pravděpodobné, že budou mít závažné nežádoucí účinky než tradiční léky proti chemoterapii (i když mohou), ale na základě návrhu existuje mnohem rozumnější šance, že budou mít význam pro vaše rakovina. Koneckonců, pokud můžete zabránit určitému kroku, kterým musí rakovina projít, aby se rozdělila (a tak rostla a rozšířila), existuje rozumná šance, že rakovina, která se ukázala jako závislá na tomto kroku, bude reagovat.

V takových případech by mohlo být, že jedinou možností léčby rakoviny by byly konvenční léky proti chemoterapii. Drogy, jako jsou cílené léky, mají častou pravděpodobnost, že budou mít rakovinu pod kontrolou nějakou dobu, a imunoterapeutická léčiva, alespoň pro malé procento lidí, mohou mít za následek trvalou reakci (dlouhodobou odpověď).

S pokroky v přesné léky, je pravděpodobné, že klinické studie první fáze budou nadále nabízet větší slib jednotlivcům, než aby byly jednoduše provedeny pokusy, aby zjistili, zda je lék bezpečný.

Příklad (Larotretininib)

Příkladem klinické studie fáze 1 je klinická studie cílené léčby larotretinibem, která byla udělena urychleným schválením FDA v roce 2018. Tato medikace působí tím, že brání růstu nádorů, které mají specifický genetický profil, spíše než na jakémkoli jedna specifická rakovina (lidé s více než 17 druhy rakoviny byli studováni, včetně dospělých i dětí). Ve fázi 1 klinických studií, které vedly k schválení, byla droga podána osobám s pokročilým nádorovým onemocněním, které buď neměly k dispozici žádné další možnosti (žádné alternativy) nebo pokročily s těmito možnostmi. Z těch studovaných lidí odpovědělo 75 procent lidí a mnoho respondentů reagovalo, když studium skončilo po více než 9 měsících. Ve srovnání s tím, že pokud byli lidé léčeni chemoterapií (pokud by to bylo dokonce i možnost), většina by viděla jejich onemocnění v průběhu 6 měsíců. Bylo dokonce i několik lidí s metastatickou nebo neúčinnou rakovinou, které měly progresi nádoru natolik významné, že by se pak mohla provést léčebná operace.

Myšlenky při zvažování klinické studie fáze 1

Existuje několik důvodů, proč někdo může zvažovat účast ve fázi 1 klinického hodnocení. Jednou z nich je naděje na rozvoj výzkumu, který může v budoucnu pomáhat dalším osobám se stejnou nemocí. Další je naděje, že nový lék nebo postup, který ještě nebyl testován na člověku, nabídne šanci na přežití, když jiné léky selhaly. Jediný způsob, jak pokročit v léčbě rakoviny a následném přežití, je prostřednictvím účasti pacienta v klinických studiích. To znamená, že klinické studie nejsou pro všechny.

Rizika a přínosy

Je důležité vzít v úvahu všechna rizika a přínosy klinických studií, pokud zvažujete některou z těchto studií.Často je užitečné zapsat si klady i zápory studie na list papíru, abyste viditelně zvážili své možnosti. Neexistuje správná nebo nesprávná volba, jen volba, která je pro vás nejlepší.

Další možnosti pro příjem experimentálních léků

Z větší části je jediným způsobem, jak můžete použít experimentální (experimentální) drogu, aby se účastnil klinického hodnocení. To ne vždy platí, a někteří lidé se mohou kvalifikovat pro soucitné použití nebo rozšířený přístup k lékům, které ještě nebyly schváleny FDA. Pokud nesplníte kvalifikaci pro klinické hodnocení, ale zkoumané léky vypadají slibně pro vaši konkrétní rakovinu, věnujte chvíli poznání soucitného užívání drog.

Spodní linie

Fáze 1 klinických studií jsou první lékařské studie, ve kterých je lék nebo postup testován u lidí. Zatímco tradičně to bylo provokující úzkost a vedlo k vtipům o tom, že jsou morčata, tyto první studie mohou být zkoumány různými způsoby. Z jedné strany mohou být riskantnější. Koneckonců, primárním účelem těchto studií je zjistit, zda je lék bezpečný pro lidi (a také získat představu o nejlepší dávce k použití).

Přesto z jiného úhlu může mít klinická studie fáze 1 co nabídnout. Mnoho klinických studií třetí fáze porovnává léky, které již byly zkoumány. Naděje může být, že droga zlepší přežití, a to až na několik měsíců. Ve fázi 1 klinického hodnocení se však zkoumá nová léčiva (a možná nová kategorie drog), která může nebo nemusí pomoci, ale může pomoci více než cokoli jiného, ​​které je v současné době k dispozici. Příklady toho byly v posledních letech časté. Vzhledem k tomu, že úzkost zůstává v souvislosti s účastí v klinických studiích, věnujte chvilku pozor na mýty o klinických studiích a faktech a fikcích.