Léčba myelodysplastických syndromů (MDS)
Obsah:
- Úvahy o léčbě
- Sledujte a počkejte
- Podporní péče
- Léčba s nízkou intenzitou
- Léčba s vysokou intenzitou
- Souhrn:
Burna Boy - Ye (Official Video) (Září 2024)
Myelodysplastický syndrom nebo MDS zahrnuje různé poruchy, které ovlivňují funkci kostní dřeně. Kostní dřeň vede k tvorbě nových červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček, takže špatná funkce dřeně může vést k anémii, nízkému počtu buněk a dalším problémům.
Hlavními obavami ohledně MDS jsou a) tyto nízké počty a všechny související problémy; a b) potenciál pro vývoj MDS na rakovinu - akutní myeloidní leukémii nebo AML.
Různé typy MDS se zachází velmi odlišně. Ne všechny terapie MDS jsou vhodné pro každého pacienta s MDS. Možnosti léčby MDS zahrnují podpůrnou péči, terapii s nízkou intenzitou, terapii s vysokou intenzitou a / nebo klinické studie.
Úvahy o léčbě
Při projednávání léčebného plánu MDS se svým lékařem mohou být velmi důležité takzvané faktory související s pacienty. Příklady faktorů souvisejících s pacientem zahrnují následující:
- Jak jste se spojili s denními aktivitami před diagnózou MDS
- Ostatní zdravotní stavy, které máte
- Tvůj věk
- Finanční náklady různých léčby
- Která rizika léčby jsou pro vás přijatelná
Charakteristiky Vaší konkrétní formy MDS jsou také velmi důležité. Příklady zvláštních charakteristik a zjištění zahrnují následující:
- Značky a výsledky genetického testování vaší kostní dřeně, které vám pomohou určit možnosti, které máte k dispozici, pravděpodobnost, že vaše MDS bude postupovat k leukémii, a jaké výsledky lze očekávat z určitých terapií.
- Jak váš MDS ovlivňuje počet zdravých buněk ve vaší cirkulující krvi
- Jak závažné je vaše onemocnění, pokud jde o počet nezralých "výbuchových" buněk v dřeně
Vaše cíle pro to, co chcete vyřadit z léčby, také ovlivňují plán. Příklady rozdílných cílů léčby zahrnují následující:
- Jen se cítím lépe
- Omezte potřebu mít tolik transfuzí
- Zlepšete anémii, neutropenii a trombocytopenii
- Dosáhni odpuštění
- Léčte MDS
Sledujte a počkejte
Pro pacienty s nízkorizikovým MDS podle mezinárodního prognostického skórovacího systému nebo IPSS a stabilního kompletního krevního obrazu (CBC) je někdy nejlepším přístupem k terapii pozorování a podpora podle potřeby.
V takovém případě budete muset být sledováni na změny v dutině, která by mohla znamenat progresi onemocnění. Pravidelné CBC, jakož i aspirace kostní dřeně a biopsie mohou být součástí sledování.
Podporní péče
Podpůrná péče se týká terapií používaných k léčbě a řízení MDS; tyto léčby mohou výrazně zlepšit stav člověka, ale přestanou se skutečně napadnout buňky způsobující MDS.
TransfuzePokud krevní obraz začne klesat a objevíte příznaky, můžete využít transfúze červených krvinek nebo krevních destiček. Rozhodnutí o transfúzi bude záviset na jiných zdravotních podmínkách, které máte a na tom, jak se cítíte.
Přetížení železa a chelátorová terapiePokud začnete vyžadovat více krevních transfuzí každý měsíc, můžete mít riziko vzniku stavu nazývaného přetížení železa. Vysoká hladina železa v transfuzích červených krvinek může způsobit zvýšení zásoby železa v těle. Taková vysoká hladina železa může skutečně poškodit vaše orgány.
Lékaři mohou léčit a zabraňovat přetížení železa z více transfuzí pomocí léků nazývaných chelátory železa, které zahrnují orální terapii, deferasirox (Exjade) nebo infuzi nazvanou deferoxamin mesylát (Desferal).Praktické pokyny od Národní komplexní sítě pro rakovinu, nebo NCCN, nabízejí kritéria, která může váš lékař rozhodnout, zda potřebujete terapii chelátu železa. Faktory růstuNěkteří lidé s anémií MDS mohou mít prospěch z léčby růstovými faktory, které se nazývají látky stimulující erytropoetin nebo proteiny (ESA). Příklady ESA zahrnují epoetin alfa (Eprex, Procrit nebo Epogen) nebo delší účinkující darbepoetin alfa (Aranesp). Tyto léky jsou podávány jako injekce do tukové tkáně (subkutánní injekce). Zatímco tyto léky nejsou užitečné pro všechny pacienty s MDS, mohou pomoci v některých případech předcházet transfuzi krve. Lékař Vám může nabídnout zahájení léčby faktorem stimulujícími kolonie, jako je G-CSF (Neupogen) nebo GM-CSF (leukin), pokud se váš počet bílých krvinek sníží v důsledku vašeho MDS. Faktory stimulující kolonie pomáhají posílit vaše tělo k produkci dalších onemocnění, které bojují proti bílým krvinkám nazývané neutrofily. Pokud je počet neutrofilů nízký, máte vyšší riziko vzniku nebezpečné infekce. Dávejte pozor na jakékoliv příznaky infekce nebo horečky a co nejdříve se obraťte na poskytovatele zdravotní péče, pokud vás to týká. Léčba s nízkou intenzitou se týká použití chemoterapie s nízkou intenzitou nebo činidel známých jako modifikátory biologické odpovědi. Tato léčba se provádí především v ambulantním prostředí, ale někteří z nich mohou vyžadovat podpůrnou péči nebo občasnou hospitalizaci, například k léčbě výsledné infekce. Epigenetická terapieSkupina léků nazývaná hypomethylační nebo demethylační činidla jsou nejnovějšími zbraněmi v boji proti MDS.
Azacitidin (Vidaza) byl schválen FDA pro použití ve všech francouzsko-americko-britských (FAB) klasifikacích a všech IPSS rizikových kategorií MDS. Tato léčiva se obvykle podává formou subkutánní injekce po dobu 7 dní v řadě, každých 28 dní po dobu nejméně 4-6 cyklů. Studie azacitidinu prokázaly míru odpovědi 60%, přičemž přibližně 23% dosáhlo částečné nebo úplné remise jejich onemocnění. Azacitidin často způsobuje počáteční pokles počtu krevních buněk, který se nemusí obnovit až po prvním nebo dvou cyklech. Dalším typem hypometizujícího činidla, které se používá při léčbě MDS, je decitabin (Dacogen). Velmi podobná struktura jako azacitidin, je také schválena FDA pro všechny typy MDS. Léčebný režim byl obecně spojen s toxicitou s nízkou intenzitou a tak se také považuje za terapii s nízkou intenzitou. Decitabin může být podáván intravenózně nebo subkutánně. Jedna studie, ve které byl podáván decitabin intravenózně po dobu 5 dnů, ukázala úplnou míru remisí téměř 40%. Byly zkoumány alternativní dávkovací režimy.Imunosupresivní terapie a modifikátory biologické odpovědiV MDS jsou červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky usmrceny nebo umírají dříve, než jsou dostatečně zralé, aby se uvolnily z kostní dřeně do krevního řečiště. V některých případech jsou za to odpovědné lymfocyty (typ bílých krvinek). U těchto pacientů může být účinné použít terapii, která má vliv na imunitní systém.
Mezi činitele s nízkou intenzitou (modifikátory biologické odezvy), které se netýkají chemoterapie, patří anti-thymocyty globulin (ATG), cyklosporin, thalidomid, lenalidomid, fúzní protein pro receptor pro nádorový nekrotický faktor a analogy vitaminu D. Všechny tyto studie ukázaly alespoň některé v časných studiích, ale mnozí potřebují více klinických studií, aby pochopili účinnost u různých typů MDS. Lidé, kteří mají zvláštní typ MDS nazvaný 5q-syndrom, u kterého existuje genetický defekt chromozomu 5, mohou mít odpověď na léčivo nazývané lenalidomid (Revlimid). Obvykle se lenalidomid používá u pacientů s nízkým nebo nízkým stupněm rizika IPSS MDS, které jsou závislé na transfuzi červených krvinek. Ve studiích s lenalidomidem měli mnozí pacienti snížené požadavky na transfúzi - ve skutečnosti téměř 70%, ale i nadále vykazovaly nízké počty trombocytů a neutrofilů. Výhody léčení MDS s vyšším rizikem nebo subtypy jiných než 5q-syndromu s lenalidomidem jsou stále studovány. ChemoterapieNěkteří pacienti s rizikovým syndromem MDS nebo FAB typu RAEB a RAEB-T mohou být léčeni intenzivní chemoterapií. Tato chemoterapie, stejný typ, který se používá při léčbě akutní myelogenní leukémie (AML), má za cíl zničit populaci abnormálních buněk v kostní dřeni, která vede k MDS.
Zatímco chemoterapie může být u některých pacientů s MDS přínosem, je důležité mít na zřeteli, že starší pacienti s jinými zdravotními stavy čelí dalším rizikům. Potenciální přínosy léčby musí převážit nad rizikem. Výzkum probíhá s cílem porovnat výsledky intenzivní chemoterapie s výsledky azacitidinu nebo decitabinu. Transplantace kmenových buněkPacienti s vysoce rizikovým IPSS MDS mohou být schopni vyléčit své onemocnění transplantací alogenních kmenových buněk. Bohužel vysoká rizika tohoto postupu omezují jeho použití. Ve skutečnosti může mít alogenní transplantace kmenových buněk úmrtnost související s léčbou až o 30%. Proto se tato léčba obvykle používá pouze u mladších pacientů, kteří jsou v dobrém zdravotním stavu.
Současné studie zkoumají úlohu nemyeloablativních takzvaných "mini" transplantací u starších pacientů s MDS. Zatímco tyto typy transplantace byly tradičně považovány za méně účinné než standardní transplantace, jejich snížená toxicita může být pro pacienty, kteří by jinak nebyli způsobilí. Kvůli různým typům MDS a rozdílným typům pacientů neexistuje žádná léčba jednorázová. Proto je pro pacienty s MDS důležité, aby diskutovali o všech možnostech se svým týmem v oblasti zdravotní péče a našli terapii, která jim poskytne ty nejlepší výhody s nejmenším množstvím toxicity. Klinické studie s novějšími terapiemi pro MDS probíhají, takže zůstaňte laděni. Například ruxolitinib (Jakafi) se zkoumá pro léčbu pacientů s nízkým nebo středně rizikovým rizikem MDS. Léčba s nízkou intenzitou
Léčba s vysokou intenzitou
Souhrn:
Příčiny a léčba syndromu kyčelního syndromu
Zjistěte si o tom, že se u vás vyskytne syndrom kyčle, což je neobvyklá příčina bolesti kyčle, která může být obtěžující. Existuje několik příčin a léčba je odlišná.
Symptomy a léčba syndromu Jarcho-Levinova syndromu
Jarcho-Levinův syndrom je genetická vrozená vada, která způsobuje poškození kostí v páteři a žeber. Zjistěte další příznaky a léčbu SCDO.
Myelodysplastické syndromy (MDS)
Co jsou myelodysplastické syndromy (MDS), jaké jsou příčiny a rizikové faktory a jak jsou diagnostikovány různé podtypy?