Waldenstromův makroglobulinový lymfom
Obsah:
- Genetické vazby
- Symptomy
- Jak je léčba WM?
- Bojování zapnuto
- Co jiného může být na obzoru?
- Další kroky
WALDENSTROMOVA MAKROGLOBULINEMIJA - Dr Ljiljana Ljuboja (Září 2024)
Waldenströmova makroglobulinémie nebo WM je druh nehodgkinského lymfomu, který zahrnuje buňky produkující protilátky. Zejména postižené buňky tvoří příliš mnoho protilátek známých jako imunoglobulin M nebo IgM a "makroglobulinemie" se týká tohoto přebytku. Přestože se považuje za lymfom, ovlivňuje především kostní dřeň.
WM se vyskytuje pouze u asi šesti případů na milion lidí a postupuje se pomalu ve srovnání s mnoha jinými malignitami, ale ještě není lék. Lidé, kteří mají abnormálně vysoké hladiny IgM v krevním oběhu, mají 46krát vyšší riziko vzniku WM a průměrný věk v diagnóze je v polovině 60. let.
Genetické vazby
Podle nedávného výzkumu má 90 procent lidí s WM specifickou mutaci v genu známém jako MYD88. Tento gen normálně napomáhá imunitním buňkám navzájem signalizovat, aby zůstali v dobrém stavu a udržovali je naživu. Mutace v tomto genu může způsobit, že buňka na přepínači zůstane po celou dobu, což pravděpodobně dovolí bunkám WM proliferovat. Existuje naděje, že nové terapie účinně využijí tento objev.
Nejběžnější mutace, jak byla detekována analýzou FISH, byla delece a na chromozomu 6 se objevila až 55% lidí s WM. Mnoho lidí s WM má několik genetických mutací.
Symptomy
Až 25 procent pacientů nemá žádné příznaky, když se dozví, že mají WM. Většina lidí však má v době diagnózy příznaky a příznaky, což je způsobeno především akumulací rakovinných buněk v kostní dřeni nebo v cirkulujících bílkovinách v krvi. Nejčastější příznaky jsou únava a slabost v důsledku anémie.
Dalšími příznaky jsou horečka, noční pocení, zvětšené lymfatické uzliny, zvětšená slezina a játra, nervové problémy nebo periferní neuropatie, někdy se slabostí a necitlivostí nebo brnění v rukou nebo nohou. Lidé s WM mohou také popsat pocit, že bojují proti infekci, která prostě nezmizí.
Rozlišujícím příznakem WM je hyperviskozita způsobená akumulací IgM proteinu v krvi. Syndrom hyperviscosity se může projevit jako únava, abnormální krvácení, dušnost, bolest hlavy, zhoršení zraku (rozmazané vidění), vertigo nebo změny duševního stavu (zmatenost, ztráta paměti, dezorientace).
Jak je léčba WM?
Neexistuje standardní léčba WM a podobně jako jiné nízkorozměrové nebo "doutnavé" lymfomy, pacienti, kteří nemají příznaky, jsou obecně pozorováni pouze. Léčba závisí na mnoha různých faktorech, a to jak individuálních - např. Věku, celkové zdravotní situaci a specifické nemoci - např. Rychlost progrese, úroveň IgM proteinu.
Některé způsoby léčby jsou zaměřeny na vyloučení příznaků a komplikací. Plasmaferéza je na takové léčbě. Je to trochu jako dialýza - připojíte se k počítači, který může odstranit některé IgM z krve, aby se snížila tloušťka krve.
Někteří agenti se snaží udržet mimo kontrolu buněk pod kontrolou. Současná léčba zahrnuje alkylační činidla, např. chlorambucil a cyklofosfamid - nukleosidové analogy - fludarabin a kladribín - monoklonální protilátka rituximab a inhibitor proteasomu bortezomib. Používají se také kombinace. Bohužel ještě neexistuje možnost výslovně schválená US FDA pro léčbu WM. V mnoha situacích jsou pacienti s WM povzbuzováni, aby zvážili, zda klinické testy mohou být nejlepší cestou.
Bojování zapnuto
Možnosti léčby u pacientů s recidivujícím onemocněním zahrnují další kolo počáteční terapie, použití jiného prostředku první linie nebo chemoterapii s vysokou dávkou, po které následuje autologní transplantace hematopoetických buněk (HCT).
V posledních několika letech došlo k pokrokům ve vědeckých poznatcích o tom, jak se WM vyvíjí, a prokázalo se, že nové terapie mají aktivitu proti bunkám WM. Některé z těchto novějších agentů zlepšují odpovědi.
Vyšetřené studie u pacientů s relapsem WM zahrnují:
- Everolimus
- Perifosin
- Alemtuzumab
- Mesylát imatinibu
- Panobinostat
- Ixazomib
- Oprozomib
- Obinutuzumab
- Bcl-2 antisense (oblimersen, Genasense)
- Ibrutinib*
- Sildenafil
* Dne 20. října 2014 Janssen oznámil předložení doplňkové nové žádosti o léčbu ibrutinibu americké Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) a požádal o schválení léčby WM.
Co jiného může být na obzoru?
Lepší pochopení biologie této nemoci by mělo vést k dalším zlepšením.
- Celkové genomové sekvenační studie mohou pomoci identifikovat specifické mutace v podskupinách pacientů s WM.
- Výzkum epigenetických změn ve WM může pomoci vědcům zjistit, zda a jak mohou být některé změny úspěšně zaměřeny.
- Konečně prostředí prostředí kostní dřeně hraje klíčovou roli, která umožňuje nádorovým buňkám růst a prosperovat, a vědci, co vědí, jak může být tato podpora odříznuta.
- Imunoterapie s použitím T lymfocytů, které byly přeprogramovány nebo navrženy tak, aby napadly rakovinové buňky, ukázala příslib při léčbě některých nádorů krve.
Další kroky
Další informace o technologii WM naleznete také na následujících stránkách:
International Waldenströmova makroglobulinémie nadace Internationalhttp://www.iwmf.com
Národní institut proti rakoviněhttp://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adult-non-hodgkins/Patient
Difúzní velký B-buněčný lymfom (DLBCL)
Seznamte se s difuzním velkým B-buněčným lymfomem (DLBCL), jak je diagnostikován, jaká léčba je použita a prognózu.
Anaplastický velkobuněčný lymfom (ALCL)
Anaplastický velkobuněčný lymfom je druh nehodgkinského lymfomu. Zjistěte více o jeho dvou formách, systémových a kožních, u dospělých a dětí.
Hepatosplenický T-buněčný lymfom: Co vědět
Hepatosplenický T-buněčný lymfom je velmi vzácné onemocnění s příznaky, které mohou zahrnovat únavu, nevysvětlitelné horečky, ztrátu hmotnosti a plnost břicha.